Heute Diagnose «Amyotrophe Lateralsklerose» kommt fast einem Urteil gleich: Es ist nur ein Fall einer Stabilisierung des Zustands eines Patienten mit dieser Krankheit bekannt. Aber es besteht die Hoffnung, dass diese Krankheit eines Tages heilbar wird. In der Welt der Wissenschaftler wird diese Hoffnung mit der Stammzellforschung verbunden..
Inhalt
Die Amyotrophe Lateralsklerose ist eine komplexe und wenig erforschte Erkrankung, obwohl seit Jahrzehnten zahlreiche Studien durchgeführt werden. Eine ausreichend wirksame Behandlungsmethode wurde nicht gefunden. Einige Wissenschaftler glauben, dass Stammzellen mit ihrer Fähigkeit, sich in viele Zelllinien zu differenzieren, eine wichtige Rolle bei der Reparatur beschädigter Motoneuronen oder sogar bei der Bildung neuer Nervenzellen spielen könnten..
Die amyotrophe Lateralsklerose, auch als Lou-Gehrig-Krankheit bekannt, ist eine fortschreitende Erkrankung, die sich in der allmählichen Entwicklung und Ausbreitung von Schwäche und Atrophie der betroffenen Muskeln des Patienten äußert. Dieser Zustand führt zu Muskeldysfunktion, Behinderung und schließlich zum Tod oder zur dauerhaften Abhängigkeit von Atemhilfen, die durchschnittlich 3 Jahre nach der ersten Diagnose der Muskelschwäche auftritt.
Ungefähr 5 bis 10 % der Menschen mit amyotropher Lateralsklerose haben Verwandte mit einer ähnlichen Erkrankung. Die meisten Fälle von amyotropher Lateralsklerose (90 % bis 95 %) treten sporadisch auf und treten häufig auf «völlig unerwartet», aber es gibt eine seltene Form der amyotrophen Lateralsklerose, die in drei westlichen Regionen des Pazifischen Ozeans zu finden ist: Guam, die Kii-Halbinsel in Japan und West-Neuguinea. Viele ätiologische Faktoren sind damit verbunden, dass der Depletionsprozess unverständlich und unerklärlich bleibt..
Die Faktoren, die die Kette von Ereignissen auslösen, die zum Tod von Motoneuronen führen, sind unbekannt. Es ist davon auszugehen, dass das veränderte Gen zur Produktion eines toxischen Stoffes führt, der den Krankheitsverlauf auslöst. Selbst in 15%-20% der Familien mit mutiertem Gen bleibt der Mechanismus seiner Wirkung, der den Ausbruch der Krankheit beschleunigt, unbekannt. Wir kennen auch nicht die Gründe für das Auftreten einer solchen Krankheit in verschiedenen Altersstufen und die Geschwindigkeit ihres Fortschreitens, die mit bestimmten Genmutationen verbunden ist, sowie die Ursache der unvollständigen Morbidität (die meisten Genträger sind betroffen, aber nicht alle)..
Und noch weniger ist über die Krankheitsursachen bei den sporadischen Fällen im Westpazifik bekannt. Eine direkte Ursache für Muskelschwäche und Muskelschwund ist der fortschreitende Verlust von Muskelmotorneuronen. Betroffen sind auch Nervenzellen im Rückenmark oder Hirnstamm, die direkt mit Muskeln (untere Motoneuronen) verbunden sind, und in der Großhirnrinde (obere Motoneuronen), die mit unteren Motoneuronen verbunden sind. Auch Nervenzellen und Schaltkreise im Vorderlappen des Gehirns (präfrontale Motoneuronen) können betroffen sein.
Keine Behandlung kann die Entwicklung der amyotrophen Lateralsklerose verzögern oder rückgängig machen. Es gibt eine empfohlene Behandlungsmethode (mit Riluzol), die die durchschnittliche Lebenserwartung eines Patienten mit amyotropher Lateralsklerose um 2-3 Monate verlängern kann. Sorgfältige Einhaltung der Diät und rechtzeitige Anwendung nicht-invasiver Atemhilfen können die Lebenserwartung des Patienten um weitere 6-12 Monate verlängern.
Stammzellen - dies sind Zellen, die keine Differenzierung durchlaufen und keine spezifischen erworben haben Funktionen; sie haben das Potenzial, sich selbst zu heilen, sich zu teilen und in bestimmte Zelltypen zu differenzieren. Die Differenzierung von Stammzellen zu adulten Zellen ist gut reguliert; ansonsten könnten komplexe Pflanzen oder Tiere mit ihren vielen miteinander verbundenen Geweben und Organen nicht existieren. Im Gegensatz zu Stammzellen bilden reife oder differenzierte Zellen spezifische Strukturen und erfüllen spezifische Funktionen und verlieren in vielen Fällen die Fähigkeit, sich zu teilen und zu vermehren. Bösartig oder «entdifferenziert» Zellen unterscheiden sich von Stamm- und normalen spezialisierten Zellen dadurch, dass sie sich unkontrolliert teilen und die Gefahr der Zerstörung des Organismus bergen. Die Stammzelldifferenzierung muss sich einschalten, in die richtige Richtung gehen und ausschalten, damit das richtige Gewebe aufgebaut wird in verschiedenen Organsystemen. Stammzellen, einschließlich neuraler Stammzellen, sind definitionsgemäß in Embryonen vorhanden. Stammzellen können im Nabelschnurblut gefunden werden. Bei Erwachsenen finden sich diese Zellen im Knochenmark und anderen Organen, die einer kontrollierten Selbstreparatur bedürfen..
Es wurde die Frage nach der Ethik der Durchführung von Humanforschung in einem frühen Stadium der Stammzellforschung gestellt, wobei der Schwerpunkt auf den Risiken vorzeitiger klinischer Studien liegt. Berichte über Stammzelltransplantationen, die in China ohne unabhängige Überprüfung objektiver Daten zu jedem Patienten vor, unmittelbar nach und lange nach der Transplantation durchgeführt wurden, liefern nicht die notwendigen wissenschaftlichen Informationen, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Methode zu belegen..
«Es ist von entscheidender Bedeutung, dass Wissenschaftler und Kliniker bei der Planung einer rigorosen wissenschaftlichen Forschung vorsichtig sind und sich insbesondere auf wichtige Laborexperimente konzentrieren, die Antworten auf viele der Fragen liefern können, mit denen diese therapeutische Methode derzeit konfrontiert ist.», - von Lucy Bruijne, Wissenschaftsdirektorin und Vizepräsidentin des Vereins «BASS» (Amyotrophe Lateralsklerose). - «Damit eine solche Therapie sicher und klinisch anwendbar ist, müssen die Eigenschaften und Komplexität der verschiedenen Stammzellen untersucht werden..» Als Reaktion auf die Beschränkungen der Arten der Stammzellforschung, die vom Bund gefördert werden können, haben die American Academy of Neurology und die American Association of Neurology – zwei der führenden professionellen neurologischen Organisationen in den Vereinigten Staaten – ihre Zuversicht zum Ausdruck gebracht, dass beide mit embryonalen und adulte Stammzellen sollten sorgfältig und unter strenger Kontrolle durchgeführt werden. Mitglieder dieser Organisationen und die Öffentlichkeit sind besorgt über die Einhaltung wichtiger ethischer Standards in der Forschung an embryonalen Stammzellen.
Es gibt zwei Arten von wissenschaftlichen Problemen. Erstens ist aufgrund der Tatsache, dass die Erfolgswahrscheinlichkeit einer bestimmten Forschung eher gering ist, eine parallele Forschung in verschiedene Richtungen für eine weitere schnelle Entwicklung erforderlich. Die Essenz der Forschung ist Versuch und Irrtum, das ineffektive Richtungen aufdeckt und es Ihnen ermöglicht, sich auf vielversprechendere zu konzentrieren. Zwischen Forschungsbeginn und klinischer Anwendung der Methode liegt in der Regel ein langer Zeitraum..
Daher führt jede Verzögerung bei der Bestimmung des therapeutischen Potenzials der Methode zu Verzögerung bei der Einführung dieser Behandlung. Zweitens kann der Ausschluss bestimmter Forschungsformen aus der Bundesförderung dazu führen, dass diese Forschung aus der Sicht des Staates und der Kontrolle über sie verloren geht und diese Forschung in andere Länder transferiert wird. Und dies kann sowohl einzelnen Patienten als auch der gesamten Gemeinschaft von Patienten, Klinikern und Wissenschaftlern schaden..
Die Stammzellforschung bietet Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose Hoffnung und könnte zur Entwicklung neuer Therapien führen, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen. Diese Hoffnung ist jedoch mit Vorsicht zu kombinieren, da sich die Erforschung von Stammzellen im Allgemeinen und insbesondere in Bezug auf die Amyotrophe Lateralsklerose noch in einem frühen Stadium befindet, sowie aufgrund der begrenzten Wirksamkeit aller pharmakologischen Wirkungen bei transgenen Mäusen und Patienten mit nicht angeborener amyotropher Lateralsklerose. In der zukünftigen Stammzellforschung sollten Kliniker, Wissenschaftler und teilnehmende Patienten auf ethische und wissenschaftliche Strenge achten..
